L\'huile de Lorenzo

L'huile de Lorenzo de est un mélange de 4:1 du trioleate de glycérol et du trierucate de glycérol (les formes de triglycéride de acide érucique oléique de et de ) utilisés dans le traitement préventif du Adrenoleukodystrophy (ALD). L'huile a été formulée par le Augusto et Michaela Odone après que leur Lorenzo de fils ait été diagnostiqué avec la maladie en 1984, à l'âge de cinq. Augusto a reçu le numéro 5.009 de brevet des États-Unis pour l'huile. Les redevances qu'il reçoit maintenant sont payées au projet de Myelin de que lui et Michaela ont fondé pour rechercher plus plus loin des traitements pour ALD et désordres semblables. L'Odones et leur invention ont obtenu la publicité répandue en 1992 en raison de l'huile de Lorenzo de de film.

Coût et remboursement

L'huile de Lorenzo est chère, le calcul des coûts approximativement US$440 pour le traitement d'un mois. La plupart des compagnies d'assurance ne payeront pas elle puisqu'elle est considérée un traitement expérimental par la FDA .

Mécanisme d'action

Ce mélange des acides gras réduit les niveaux des acides gras très à longue chaîne (VLCFA) connus pour causer ALD. Il fait ainsi par le empêchant competitivement que l'enzyme cette forme VLCFAs.

Efficacité

Pour ces garçons qui ont élevé les acides gras à longue chaîne, mais qui ne montrent pas des symptômes neurologiques ou un MRI anormal, le traitement du choix est l'huile de Lorenzo (LO ; Moser et autres, 2003 ; Moser et autres, voûte Neurol. 2005 ; 62 (7) : 1073-80) ainsi qu'un régime très à faible teneur en matière grasse et, le cas échéant, des corticostéroïdes. LO, qui est administré quotidiennement, est un mélange du trierucerin de glycérol et du triolein de glycérol, 1 : 4. On le pense pour agir en réduisant des niveaux de plasma des acides gras saturés très à longue chaîne (Moser et autres, Ann Neurol. 1987 ; 21 (3) : 240-9). Les études cliniques de LO ont été critiquées parce que, pour des raisons morales, elles n'ont pas comparé le traitement aux groupes de commande de placebo. En revanche, le repère était conformité patiente, comme mesuré par commande des acides gras très à longue chaîne de plasma. C'est-à-dire, les résultats pour les patients dont les acides gras très à longue chaîne sont restés mal commandés ont été comparés à celui pour les patients qui ont été bien commandés. Tandis que LO semble être efficace en empêchant le début du neuroinflammation, il ne peut pas le renverser, une fois que lancé (van Geel et autres, psychiatrie de J Neurol Neurosurg. 1999 ; 67 (3) : 290-9). Des patients sur la thérapie de LO doivent être soigneusement surveillés, car on a rapporté que le trieucerin réduit des comptes de plaquette (les plaquettes sont nécessaires pour faire le caillot de sang correctement ; Konijnenberg et autres, plaquettes.

Pour ces garçons avec un MRI anormal ou qui les symptômes neurologiques mineurs d'objet exposé, le seul traitement efficace actuellement disponible est greffe hétérologue de moelle (Mahmood et autres, bistouri Neurol. 2007 ; 6 (8) : 687-92). Ce procédé a été lancé afin d'essayer d'arrêter l'inflammation caractéristique de l'enfance ALD, et empêche davantage de destruction de myelin de cerveau. Tandis qu'il rencontre des résultats mitigés (Peters et autres, sang. 2004 ; 104 (3) : 881-8), on a rapporté que la greffe de moelle mène à la restauration de la fonction neurologique dans des patients d'un certain ALD (Shapiro et autres, bistouri. 2000 ; 356 (9231) : 713-8). Récemment, Aubourg a rapporté le succès avec la greffe du gène d'ALD, using le virus d'HIV comme vecteur.

Études

Dans une étude tôt, Duchesne a étudié huit mâles et a rapporté des améliorations de la formation image de résonance magnétique de suivi du cerveau.

Dans la seule étude clinique avec des résultats positifs, Moser a essayé l'huile de Lorenzo dans 53 patients asymptomatiques avec ALD. L'analyse de l'effet d'huile a indiqué qu'il y avait un seulement léger mais statistiquement significatif ralentissement de la progression clinique et retard de la mort.

Une étude commandée par Moser a conclu que l'huile de Lorenzo ne change pas le cours de la maladie dans les patients symptomatiques ; cependant, la thérapie diététique a commencé avant le développement des symptômes peut réduire la fréquence et la sévérité de l'incapacité neurologique suivante.

Une étude par Poulos a constaté que l'huile de Lorenzo est de valeur limite en corrigeant l'accumulation de VLCFAs saturé dans le cerveau des patients avec ALD.

Dans la meilleure étude jusqu'ici, Aubourg a rapporté dans le New England Journal de de la médecine les résultats d'une épreuve ouverte de traitement avec de l'huile de Lorenzo chez 14 hommes avec adrenomyeloneuropathy, cinq femmes hétérozygotes symptomatiques, et cinq garçons (âge moyen, 13 ans) avec ALD préclinique. Au-dessus d'un suivi moyen de 33 mois, aucun des 14 hommes avec ALD ne s'est amélioré, un des cinq signes développés par garçons asymptomatiques de la myélopathie, et il n'y avait aucun changement des femmes hétérozygotes symptomatiques. Les auteurs ont conclu que cette épreuve ouverte n'a trouvé aucune évidence d'un avantage médicalement approprié de traitement diététique avec de l'huile de Lorenzo dans les patients avec ALD.

Une étude 2005 par Moser et autres dans les archives de de journal de la neurologie a examiné l'efficacité restriction de l'huile et du moderate de Lorenzo de la grosse à 89 garçons asymptomatiques en danger pour ALD. Après 7 ans du traitement 24% des anomalies de MRI développées par garçons et 11% a développé des anomalies neurologiques et de MRI. L'étude a démontré une association significative entre le développement des anomalies de MRI et une augmentation d'acide hexacosanoic de plasma. Les chercheurs ont conclu la thérapie de l'huile de ce Lorenzo soient donnés aux garçons asymptomatiques avec adrenoleukodystophy X-lié qui ont des résultats normaux du cerveau MRI pour retarder le début de la maladie. Les autopsies comparatives ont prouvé que le traitement a enrichi l'acide érucique dans le plasma et les tissus, mais pas dans le cerveau.

État actuel

En résumé, bien que la manipulation diététique using l'huile de Lorenzo ait été montrée aux résultats d'analyse de sang de changement, il semble être inefficace pour l'ALD symptomatique quoique quelques parents des patients d'ALD se sentent autrement. Cependant, les études récentes par Dr. Hugo Moser ont trouvé l'évidence que l'utilisation d'huile par les patients asymptomatiques peut retarder le début des symptômes de manière significative.

Aux États-Unis, l'huile de Lorenzo est actuellement seulement à la disposition des patients participant à un test clinique à l'institut de Kennedy Krieger de . Cette épreuve a été autrefois tenue sous la direction du Dr. Hugo Moser , jusqu'à la mort de Moser en 2007. L'équipe de Moser, Dr. Gerald Raymond et Ann Moser continuent l'épreuve et son travail avec les leukodystrophies.

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